Agencia do governo
No último componente de 2023, a Anvisa publicará (Publicado em 29/12/2023 DOU de 29/12/2023, segmento 1, página 1033) a aprovação do registro de aptidão de algum outro produto de cura genética à base de células geneticamente modificadas. mudou para remédio para câncer hematológico.
Trata-se do medicamento de cura genética TECARTUS® (brexucabtagen autoleucel) da Kite, empresa da Gilead Sciences Farmacêutica do Brasil, indicado para o tratamento de adultos com linfoma móvel do manto (LCM) quando os sintomas ou a doença se repetem (recidiva) ou quando não recorrem. responde (refratário), após dois ou mais remédios passados. MCL é um subtipo competitivo de infoma L não-Hodgkin que se desenvolve a partir de B-celulares anormais. O TECARTUS® é o primeiro produto de cura complexa indicado para o tratamento desse tipo raro de câncer no Brasil.
O TECARTUS® também foi aprovado no Brasil para o tratamento de leucemia linfoblástica aguda (LLA) recorrente ou sem resposta s às terapias anteriores.
Como funciona o TECARTUS®
Trata-se de um produto de tratamento genético que usa células T geneticamente modificadas de pacientes para produzir uma proteína chamada receptor de antígeno quimérico (CAR), que ajuda as células T a se ligarem a uma proteína descoberta nas células cancerígenas, chamada CD19, para anunciar a remoção do câncer do corpo do paciente.
O TECARTUS® é o quarto produto de tratamento genético com células CAR-T aprovado pela Anvisa. Drogas complexas, em células CAR-T, pertencem a uma nova classe de drogas, chamadas de produtos complexos de tratamento, que atuam como imunoterapias personalizadas.
Os dados dos estudos apresentados até o momento demonstraram que pacientes com LCM tratados com TECARTUS® apresentaram uma resposta completa (ou seja, ausência de sinais do câncer) superando os resultados percentuais observados em pacientes , após outros tratamentos, neste estágio grave da doença. O TERCATUS também se mostrou eficaz no tratamento da LLA que reapareceu após ou não respondeu a tratamentos anteriores.
Os estudos apresentados destacam que os pacientes com LCM, tratados com TECARTUS®, demonstraram resposta completa, indicando ausência de sintomas oncológicos. Esse resultado superou os percentuais observados em pacientes que receberam remédios em estágios complexos da doença. Além disso, TECARTUS® demonstrou ser eficaz no tratamento de TODOS aqueles que ressurgiram ou não responderam a remédios anteriores.
Atendimento especial ao paciente
É importante ressaltar que os efeitos de eficácia foram acompanhados por efeitos colaterais graves em mais de uma fração dos pacientes, como a síndrome de liberação de citocinas (uma condição com risco de vida que pode causar febre, vômitos, falta de ar, dor e tensão). Encefalopatia (um distúrbio cerebral com dores de cabeça, sonolência e confusão intelectual) e infecções.
Estratégias para rastrear e mitigar essas ocasiões adversas são um componente básico do plano de controle de ameaças explicado no processo de registro da Anvisa, e medidas de controle e responsabilização devem ser fornecidas para a boa sorte do tratamento no Brasil.
Estas medidas incluem:
1) os profissionais de saúde envolvidos no gerenciamento e liderança do produto, no controle de ocasiões adversas semelhantes ao seu uso e no controle de pacientes;
2) autorização expressa para academias de ginástica que irão coletar e cuidar do material inicial do paciente (células T), bem como preparar, administrar e monitorar o paciente;
3) educação comprometida para pacientes e seus familiares com aconselhamento pós-uso do produto;
4) rigoroso procedimento logístico para a manutenção da qualidade e rastreabilidade de toda a cadeia produtiva e atendimento ao paciente da TECARTUS. ®
Cadastre-se na Anvisa
A Anvisa conduziu uma análise criteriosa do TECARTUS® considerando sua classificação como um medicamento ou produto de terapia gênica, inovador, baseado em células modificadas do tipo CAR-T, para tratamento de doenças raras graves. A avaliação, fundamentada em informações regulatórias e científicas fornecidas pela empresa, abrangeu diversos aspectos, destacando:
Perfil de Segurança e Prova de Conceito: Incluiu inúmeros dados de experimentos não clínicos.
Perfil de segurança e eficácia: O uso do conhecimento clínico para analisar a proteção e eficácia do medicamento em pacientes.
Processo de Obtenção do Material de Partida : Detalhou a metodologia padronizada de coleta e criopreservação das células T do paciente.
Produção em larga escala: Produção em larga escala, garantindo requisitos de qualidade e práticas inteligentes de produção. Note-se que o procedimento de produção da TECARTUS® é semelhante ao do produto YESCARTA®, também fabricado através da empresa Kite/Gilead. .
Estudos de Estabilidade e Distribuição : Envolv eu demonstração de dados d a estabilidade do produto no Brasil e da definição dos processos controlados de exportação/importação.
Estratégias de Cuidado ao Paciente: Vêm com regras e precauções para o cuidado especial do paciente.
Mecanismos de vigilância e controlo: reacção à vigilância pós-administração, farmacovigilância e outros requisitos aplicáveis.
A Anvisa qualificou os processos produtivos, a produção de vetores virais, obtendo a certificação de Boas Práticas de Fabricação (CBPF) após inspeções nos Estados Unidos e Holanda.
Assim, após avaliações e inúmeras interações com a empresa detentora do registro no Brasil, foi possível demonstrar que o TECARTUS ® apresenta-se como opção de cura para LCM e LLA recorrentes e refratárias em situações clínicas graves. São controláveis se forem implementadas medidas de controlo adequadas. Por isso, a Anvisa concluiu que os benefícios do produto superam seus perigos e ele foi aprovado para registro no Brasil. Estabeleceu-se uma era de compromisso para o monitoramento de longo prazo da proteção do produto e conscientização sobre eficácia. Isso significa que um maior conhecimento será monitorado periodicamente, seja sobre os resultados dos pacientes que utilizam o produto, seja sobre os estudos expressos, que a empresa deve fornecer à Anvisa. Este tipo de registo condicional é essencial em produtos de tratamento complexos devido à natureza expressa e complexa deste tipo de medicamento. TECARTUS ® também foi aprovado através da Food and Drug Administration dos EUA. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), a agência reguladora europeia.
Por: Agência Nacional de Vifgilância sanitária (Anvisa)