Métropolesmetropoles. com
29/04/2024 05:00, atualizado em 29/04/2024 09:44
Os pais de Víctor Yudi Pecete, de 5 anos (foto principal) estão vivendo dias de desespero. Diagnosticado com distrofia muscular de Duchenne, o menino vê sua vida escapar todos os dias. Para sobreviver, a criança terá que ter acesso a um tratamento que custa cerca de R$ 16 milhões. Um preço inatingível para a família, que atualmente mora em Maringá (PR). Diante da dificuldade, buscaram a ajuda do Sistema Único de Saúde (SUS) para arcar com os custos do atendimento. Mas a Advocacia-Geral da União (AGU) é contra o auxílio infantil.
Ver:
“Qualquer pai cujo filho tem distrofia muscular de Duchenne experimenta dor prolongada. Porque ele sabe o diagnóstico que pesa sobre ele. É como se a criança estivesse morrendo aos poucos. Movimento é vida. Se algo mais for feito com urgência, o paciente morrerá. A cada dia a gente vê ele perder força. É muito terrível. Há crianças em Duchenne que, a partir dos 7 anos, pedem para comemorar mais o seu aniversário. Porque ele vê a vida dele tirada, é muito triste”, disse. O pai de Yudi, Rafael de Souza Pecete, de 34 anos, é funcionário público. A mãe do menino é Cristiane Hogaha Leite Pecete, 31, dona de casa.
A distrofia de Duchenne é uma doença neuromuscular genética. É uma doença degenerativa progressiva e irreversível do tecido muscular, acrescentando músculo esquelético, que cobre completamente o esqueleto e atinge os ossos. A doença também afeta os músculos centrais e o sistema nervoso. A morte na distrofia muscular de Duchenne está no centro. É uma doença muito complicada que mata aos poucos”, disse Rafael.
Os pacientes de Duchenne demoram mais para se mover lentamente e andar. Com o tempo, eles começam a mostrar fraqueza e fadiga. Yudi não pode pular ou correr normalmente. Ele não tem força para subir em brinquedos. ” Um dia ele chegou em casa e perguntou: ‘Por que os amigos dele não cansam e ele está cansado e não consegue correr?'”, contou.
Yudi completará 6 anos em agosto. A partir dos 7 anos, a fraqueza começa a ser mais evidente. O procedimento começa a acelerar. Entre os nove e os 12 anos, a criança perde a capacidade de andar. A doença afeta todos os músculos, afetando o centro na adolescência e os sistemas digestivo e respiratório em sua fase mais complexa. Para respirar, o paciente precisa da ajuda de equipamentos. Aos poucos, todo o movimento muscular é perdido.
No final de 2020, uma verificação de rotina revelou alterações nas enzimas hepáticas de Yudi. A criança passou por uma série de consultas. “Na escola, falaram para outras crianças que eu tinha dificuldades motoras. Também detectamos um atraso motor”, lembra Rafael. Mais tarde, após exames complementares, os especialistas chegaram ao diagnóstico de Duchenne.
Até pouco tempo atrás, a doença era uma sentença de morte. Os pacientes receberam tratamento contínuo com corticosteroides. A estratégia retarda os efeitos degenerativos, mas não previne os estágios finais e a morte. O paciente ainda sofre de efeitos colaterais, como osteoporose, tendência a fraturas ósseas e glaucoma. Yudi já começou este remédio. Além disso, são oferecidas sessões de fisioterapia e hidroterapia.
Um novo tratamento, conhecido como Elevidys, está mostrando efeitos encorajadores com a possibilidade de interromper a progressão e regeneração da doença. Ou seja, uma chance de recuperação. No Brasil, a nova estratégia ainda está sendo avaliada por meio da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Devido ao alto valor, junto ao escritório Mourão de Advogados, os parentes entraram na Justiça para pedir que o sindicato pague a pensão alimentícia da criança. tratamento.
Rafael recomenda que as famílias busquem um diagnóstico precoce. Os sinais da doença incluem: quedas comuns, andar na ponta dos pés, dificuldade para engatinhar, andar e sintomas de fraqueza. O exame de CPK, que custa em torno de R$ 50, confirma o diagnóstico, mas destaca a patologia.
Elevidys é uma terapia gênica. Trata-se de uma dose única. A estratégia já foi aprovada nos Estados Unidos em 2023. “Quanto mais rápido a criança recebe tratamento, maior a probabilidade de ela estar. Ele será capaz de afetar mais músculos que ainda não estão mortos. “A doença literalmente mata os músculos. Portanto, quanto mais tempo durar o remédio, menos grave será o efeito do remédio. Isso traz benefícios para todas as faixas etárias”, explicou. Por isso, Rafael espera que o remédio acabe com a dor do filho. bem como de outros pacientes diagnosticados com Duchenne.
O pai de Yudi lembrou que o remédio também salva a rede pública de remédios obrigatórios caso a doença progrida, como consultas, órteses, próteses, cirurgias, ortodontia. Gastos que não ocorrerão durante a vida do paciente. “Embora o medicamento seja caro, é preciso garantir que ele traga economia para o SUS”, argumentou.
Rafael sonha com um futuro melhor para o filho. Deixe-o crescer. Tenha uma vida geral. Que a gente possa trabalhar, estudar, casar, ter filhos. Ele gosta de jogar com animais. Ela ama animais. Ele chegou a falar em procurar um veterinário. Ele é apaixonado por animais”, disse. Muitas vezes, a criança expressa seu amor pelos animais em desenhos.
No caso que tramita recentemente no Tribunal Regional Federal da 1ª Região (TRF-1), o perito médico apresentou parecer favorável à concessão do atendimento. Inicialmente, o Ministério Público Federal (MPF) orientou o tribunal a recusar o tratamento. No entanto, em um momento de avaliação, ele mudou de posição e passou a argumentar, apontando que não há opção de cura equivalente e que o Supremo Tribunal Federal (STF) já aprovou a concessão para algum outro paciente em condição semelhante.
Segundo a Anvisa, o pedido de registro foi apresentado em 30 de outubro de 2023. O produto é analisado prioritariamente, mas não é possível antecipar datas antes do final do estudo técnico.
A pesquisa técnica é um procedimento técnico e complexo que visa determinar se a datação benefício/risco para a indicação pretendida é demonstrada através dos dados disponíveis.
“O registro do medicamento é a condição para que o produto seja apresentado e utilizado no país, por meio de acesso público ou pessoal”, explicou a Anvisa em nota.
Mas, segundo o órgão, é importante ressaltar que a lei prevê a importação excepcional para uso não público. Em outras palavras, é possível importar um medicamento não registrado para o país para uso não público.
A AGU argumentou que era inimaginável obter um medicamento experimental que ainda não está registrado na Anvisa. A União também observou que a indicação para uso nos Estados Unidos seria para crianças com mais de quatro a cinco anos de idade.
Leia o artigo completo:
A União entende que não é concebível a obtenção do medicamento experimental, uma vez que ele não é registrado na Anvisa, que não tem eficácia e proteção suficientes para combater a doença e que tem um valor muito alto, estimado em R$ 15. milhão.
1.
Mais no Google Chrome
Dois.
Parâmetros
3.
Configurações do site
4.
Notificações
5.
Os sites podem solicitar notificações
Quer ficar por dentro das novidades do Distrito Federal e receber notificações em tempo real?